21 octubre 2019
Campus Bilbao
“Designación, desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos” el el título de la jornada que, organizada por CIC bioGUNE, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Plataforma Malalties Minoritàries, Institut Catalá de la Salut y Universidad de Deusto, se celebró en el centro académico el 21 de octubre.
Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública.
La inauguración contó con la participación de Yolanda Díez, concejala de Salud y Consumo del Ayuntamiento de Bilbao; María Aguirre, del departamento de Salud del Gobierno Vasco; Natalia Ojeda, de la Universidad de Deusto; Iolanda Arbiol, de la Plataforma Malalties Minoritàries; Juana Marñia Sáenz, de FEDER País Vasco; y Beatriz Gómez, de CIBERER.
En el primer bloque de la sesión, Josep Torrent, profesor de la Universitat Autònoma de Barcelona y presidente del Comité Científico Asesor Externo CIBERER, explicó el proceso para la obtención de la designación y los beneficios que acarrea. A continuación, Julián Isla, presidente y co-fundador de Foundation 29 y representante de pacientes en el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP/EMA), habló sobre la incorporación de los pacientes al proceso de designación.
En el segundo bloque, se abordó el paso de la designación al paciente con la intervención de Juan Luque, gestor científico del CIBERER, Yoana Nuevo, de la Oficina de Innovación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y Stephanie Granado, vicepresidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Los ponentes de este bloque analizaron la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos en la academia, la continuidad en el apoyo al investigador y el interés de la industria en los medicamentos huérfanos.
En la parte final de la jornada se presentaron dos experiencias en la designación. El Dr. Jordi Minguillón, del Hospital de Sant Pau i la Santa Creu, Universidad de Barcelona y CIBERER, expuso la designación de Afatinib y Gefitinib para el tratamiento de anemia de Fanconi. Ambos medicamentos han obtenido la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
El Dr. Óscar Millet, del CIC bioGUNE y Atlas Molecular Pharma, explicó la designación del Ciclopirox para el tratamiento de porfiria eritropoyética congénita. Atlas Molecular Pharma ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). Atlas ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la porfiria eritropoyética congénita.
El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad.
